从华夏崛起到星辰大海

第15章 溯源 - 地中海贫血的攻克

编辑过程需要在细胞内部完成。这些被“感染”的造血干细胞被置于模拟体内环境的培养箱中,静待着基因修正的发生。

二十四小时后,抽样检测结果出来了。

基因测序数据显示,在采集的细胞群体中,超过65%的造血干细胞成功实现了hbb基因靶向位的精准修复!

突变位点被成功纠正,序列与正常hbb基因完全一致!

而且,脱靶效应检测在预设的深度测序范围内,未发现任何可验证的非目标编辑!

“成功了!体外编辑成功了!”

刘心洁教授看着报告,激动地捂住嘴,眼眶瞬间湿润。她毕生研究的梦想,似乎正在眼前变为现实。

陈明远也重重地松了一口气,拍了拍林枫的肩膀。

但这只是第一步,也是最基础的一步。

真正的考验,在于这些被修正的细胞,能否在患者体内“扎根”并重建健康的造血系统。

经过严格的质检和无菌测试后,这些承载着崭新遗传密码的造血干细胞,被缓缓回输到小斌的体内。

过程平静无波,小斌只是在输液过程中安静地睡着了。

接下来的日子,是更加煎熬的等待。

造血干细胞归巢、植入、增殖需要时间。

小斌被置于层流洁净病房中,严密监护,防止感染。

一周,两周……

在回输后的第三周,小斌的外周血常规检查显示,白细胞和血小板计数开始稳步回升,这是造血功能恢复的迹象!

第四周,更加关键的证据出现了——血红蛋白电泳分析显示,小斌血液中原本几乎缺失的成人血红蛋白(hba)出现了!并且其比例在持续上升!

而之前占据主导地位的胎儿血红蛋白(hbf)比例则在相应下降。

与此同时,输血依赖的“魔咒”被打破——小斌的血红蛋白浓度稳定在了一个前所未有的、接近正常的水平,不再需要输血!

第五周,对小斌外周血和骨髓的基因测序再次确认,拥有正常hbb基因的造血细胞克隆已经完全占据主导地位,嵌合率接近100%!

这意味着,基因修正后的造血干细胞成功植入了小斌的骨髓,并完全取代了原有缺陷的造血系统,开始源不断地产生功能正常的红细胞和血红蛋白!

小男孩蜡黄的脸上,第一次透出了健康的红晕。

他不再需要忍受频繁的输血和痛苦的去铁针,食欲大增,眼神里也焕发出属于他这个年龄的活泼与光彩。

他的父母喜极而泣,对着医护人员和林枫团队,几乎要跪下来磕头。

奇迹,再次上演。

但这一次,不是对抗后天获得的“反叛”,而是从源头上,修正了与生俱来的“错误”。

刘心洁教授看着小斌最新的血液报告,那代表着正常hba的峰值,像一个无比美妙的音符,奏响了遗传病被攻克的序曲。她转向林枫,声音因激动而微微颤抖:

“林枫……我们……我们真的做到了!这不是缓解,这是治愈!是真正的根治!

从此以后,β-地贫对于这个孩子,对于千千万万像他一样的孩子,将不再是无法摆脱的诅咒!”

林枫看着窗外,阳光正好。

小斌的成功,如同在遗传密码的黑暗森林中,点燃了一堆无比明亮的篝火。

它照亮了一条可行的道路,证明了系统推演的基因修正技术,拥有将希望变为现实的力量。

溯源之旅,首战告捷。

生命的源代码,第一次被如此精准而有效地改写。

这不仅仅是治愈了一个孩子,更是向所有被遗传枷锁束缚的生命宣告:禁锢,并非永恒。

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